![\"\"](\"http:\/\/socgastro.org.br\/novo\/wp-content\/uploads\/2017\/07\/terapia_genetica-615x1024.jpg\")
<\/p>\nfonte: O Globo<\/p>\n
Em 2012, a menina americana Emily Whitehead, ent\u00e3o com 6 anos, estava \u00e0 beira da morte. Sofrendo com um tipo de leucemia particularmente agressivo, recorrente e refrat\u00e1rio aos tratamentos convencionais, sua \u00faltima esperan\u00e7a era uma terapia gen\u00e9tica experimental em desenvolvimento por pesquisadores da Universidade da Pensilv\u00e2nia, nos EUA. Nela, os cientistas usam uma t\u00e9cnica chamada CAR-T (sigla em ingl\u00eas para \u201creceptor de ant\u00edgeno quim\u00e9rico de c\u00e9lulas T\u201d) para introduzir um anticorpo em c\u00e9lulas de defesa do organismo do pr\u00f3prio paciente, as mencionadas c\u00e9lulas T de seu nome, para que reconhe\u00e7am, e ataquem, as c\u00e9lulas cancerosas. Tratada com as c\u00e9lulas modificadas, Emily, hoje com 12 anos, est\u00e1 livre da doen\u00e7a.<\/p>\n
O sucesso do caso de Emily e de 52 pacientes levou um painel de dez especialistas a recomendar por unanimidade \u00e0 Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Drogas dos EUA (FDA) a aprova\u00e7\u00e3o do tratamento na semana passada, o que faria dessa a primeira terapia gen\u00e9tica a ter o aval do \u00f3rg\u00e3o regulador americano. No total, 63 jovens pacientes v\u00edtimas de leucemia linfobl\u00e1stica aguda recorrente\/refrat\u00e1ria das c\u00e9lulas B (outro tipo de c\u00e9lula do sistema imunol\u00f3gico que tem em sua superf\u00edcie uma prote\u00edna chamada CD19, alvo da altera\u00e7\u00e3o com a t\u00e9cnica CAR-T) foram inscritos no teste cl\u00ednico no qual receberam o tratamento dado a Emily \u2014 agora nas m\u00e3os da gigante farmac\u00eautica Novartis e rebatizado tisagenlecleucel (CTL019).<\/p>\n
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\u2014 A recomenda\u00e7\u00e3o un\u00e2nime do painel em favor do CTL019 nos leva mais perto de potencialmente entregarmos a primeira terapia celular aprovada para uso comercial a pacientes em necessidade \u2014 comemorou Bruno Strigini, presidente da divis\u00e3o de oncologia da Novartis, em um comunicado. \u2014 Estamos muito orgulhosos de expandir as novas fronteiras do tratamento do c\u00e2ncer ao avan\u00e7armos na terapia imunocelular para crian\u00e7as e jovens adultos com leucemia linfobl\u00e1stica aguda recorrente\/refrat\u00e1ria das c\u00e9lulas B e outros pacientes em estado cr\u00edtico que t\u00eam op\u00e7\u00f5es limitadas. Esperamos trabalhar com a FDA \u00e0 medida que eles completam sua revis\u00e3o (do novo tratamento).<\/p>\n
Op\u00e7\u00e3o tamb\u00e9m para tumores s\u00f3lidos<\/strong><\/p>\n Mas a terapia que salvou Emily e os outros jovens n\u00e3o \u00e9 a \u00fanica a usar a t\u00e9cnica CAR-T, nem este tipo de c\u00e2ncer o \u00fanico que est\u00e1 na mira dos pesquisadores. Diversos grupos de cientistas, na pr\u00f3pria Novartis e em outras institui\u00e7\u00f5es, inclusive no Brasil, est\u00e3o desenvolvendo alternativas de tratamentos usando o m\u00e9todo tanto para outras leucemias quanto para os chamados \u201ctumores s\u00f3lidos\u201d, como nos c\u00e2nceres de mama, pr\u00f3stata, pulm\u00e3o e c\u00e9rebro, entre outros.<\/p>\n Ainda esta semana, por exemplo, cientistas do Centro de Pesquisas do C\u00e2ncer Fred Hutchinson, nos EUA, relataram que 70% dos pacientes atingidos pelo tipo mais comum de leucemia em adultos viram sua doen\u00e7a regredir ou desparecer em outro experimento ap\u00f3s receberem infus\u00e3o de c\u00e9lulas T alteradas para reconhecer e atacar a prote\u00edna CD19, encontrada na superf\u00edcie das c\u00e9lulas B. E, no m\u00eas passado, a empresa de biotecnologia Celyad anunciou resultados de testes pr\u00e9-cl\u00ednicos de outra linhagem destas c\u00e9lulas modificadas, chamada CAR-T NKR-2, que mostrou sucesso no combate aos c\u00e2nceres de bexiga, colorretal, p\u00e2ncreas, mamas e ov\u00e1rios, al\u00e9m de dois outros tipos de leucemia para os quais tinham sido inicialmente experimentadas.<\/p>\n \u2014 Os resultados ainda s\u00e3o muito incipientes, mas com certeza v\u00e3o surgir mais tratamentos cada vez mais personalizados para o c\u00e2ncer como este, principalmente casos com progn\u00f3sticos muito ruins, como os tumores de p\u00e2ncreas e no c\u00e9rebro, para os quais n\u00e3o h\u00e1 tratamentos espec\u00edficos ou eficazes hoje e n\u00e3o temos mais o que fazer \u2014 considera a especialista Juliane Musacchio, m\u00e9dica do Grupo Oncologia D’Or.<\/p>\n Os especialistas lembram, no entanto, que este tipo de terapia dever\u00e1 continuar a ser encarado como \u00faltimo recurso, j\u00e1 que seus efeitos colaterais podem ser muito severos. Quase todos os pacientes tratados com o tisagenlecleucel no teste cl\u00ednico promovido pela Novartis, por exemplo, sofreram com a chamada s\u00edndrome de libera\u00e7\u00e3o de citocinas, uma reposta exagerada do sistema imunol\u00f3gico que provoca graves inflama\u00e7\u00f5es e pode levar \u00e0 morte. Tanto que, dos 11 pacientes que n\u00e3o foram beneficiados pelo tratamento, cinco morreram, sendo que tr\u00eas com suspeita de ao menos alguma contribui\u00e7\u00e3o de rea\u00e7\u00e3o \u00e0s c\u00e9lulas modificadas.<\/p>\n \u2014 De fato esta t\u00e9cnica deve ser vista como \u00faltimo recurso, mas muitas vezes esta s\u00edndrome \u00e9 manej\u00e1vel no ambiente cl\u00ednico, ent\u00e3o ainda podemos considerar a resposta ao tratamento como muito boa \u2014 pondera Juliane Musacchio.<\/p>\n Obst\u00e1culo para generaliza\u00e7\u00e3o do tratamento<\/strong><\/p>\n J\u00e1 Raphael Parmigiani, s\u00f3cio-fundador do Idengene, laborat\u00f3rio de an\u00e1lises especializado em testes gen\u00e9ticos para ajudar no tratamento e preven\u00e7\u00e3o de doen\u00e7as, especialmente do c\u00e2ncer, lembra que, no caso do tisagenlecleucel, o alvo da modifica\u00e7\u00e3o nas c\u00e9lulas T, isto \u00e9, a prote\u00edna CD19, \u00e9 uma caracter\u00edstica comum da superf\u00edcie das c\u00e9lulas B, o que faz dela uma abordagem mais gen\u00e9rica, e simples, no ataque \u00e0 doen\u00e7a.<\/p>\n \u2014 A maior parte das leucemias apresenta esta mesma altera\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica, ent\u00e3o \u00e9 poss\u00edvel fornecer um sistema que reconhe\u00e7a esta altera\u00e7\u00e3o para uma popula\u00e7\u00e3o mais ampla de pacientes \u2014 explica. \u2014 Assim, por mais que tenhamos que coletar c\u00e9lulas T de um por um dos pacientes, a modifica\u00e7\u00e3o que ser\u00e1 feita nelas \u00e9 exatamente a mesma para todos, o que facilita a linha de produ\u00e7\u00e3o. Mas, para alguns c\u00e2nceres, n\u00e3o temos altera\u00e7\u00f5es t\u00e3o comuns.<\/p>\n Juliane, por sua vez, tamb\u00e9m v\u00ea nisso um poss\u00edvel obst\u00e1culo para o uso mais generalizado deste tipo de tratamento:<\/p>\n \u2014 Temos que lembrar que o c\u00e2ncer n\u00e3o \u00e9 uma doen\u00e7a \u00fanica, mas uma popula\u00e7\u00e3o variada. S\u00f3 de linfomas existem mais de 60 subtipos. Ent\u00e3o n\u00e3o vai dar para generalizar. E por isso tamb\u00e9m s\u00e3o muito importantes as pesquisas em torno dos mecanismos por tr\u00e1s de cada tipo de c\u00e2ncer, da fisiologia da doen\u00e7a.<\/p>\n Apesar disso, tanto Juliane quanto Parmigiani veem na esperada aprova\u00e7\u00e3o da terapia gen\u00e9tica pela FDA mais um importante passo rumo \u00e0 medicina personalizada, em que os tratamentos s\u00e3o decididos ou desenvolvidos em laborat\u00f3rio, como as c\u00e9lulas CAR-T, segundo as necessidades e caracter\u00edsticas de cada paciente e sua doen\u00e7a.<\/p>\n \u2014 Hoje j\u00e1 \u00e9 uma realidade o levantamento gen\u00e9tico dos tumores para identificar qual \u00e9 a terapia mais adequada, sejam rem\u00e9dios quimioter\u00e1picos, drogas-alvo ou anticorpos monoclonais, para cada paciente \u2014 destaca Parmigiani. \u2014 Assim, \u00e9 de se esperar que a m\u00e9dio ou longo prazo isto tamb\u00e9m chegue \u00e0s t\u00e9cnicas de altera\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas do sistema imunol\u00f3gico como a CAR-T.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" fonte: O Globo Em 2012, a menina americana Emily Whitehead, ent\u00e3o com 6 anos, estava \u00e0 beira da morte. 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